探究配对临床试验配对二项资料两组率差和率比可信区间估计

论文导读：不同的反映两相关率关联性的系数,与不同的单组率可信区间估计策略组合构成24种两相关率差可信区间估计策略。8种反映两相关率关联性的系数包括φ系数、Gamma系数、Kendall'stau-c系数、Somers'D平均系数、Kappa系数、列联系数、夹角余弦系数和改善的夹角余弦系数。

2.两相关率比可信区间的构建。根据MOVER的思想,结合Fieller

摘要：探讨背景临床探讨中经常可以看到配对设计结果为二分类的数据。该类数据可以整理成一个配对四格表。针对四个格子中的频数进行数据浅析时,视不同的探讨目的有不同的策略学选择,常见的是根据两组率的差值和比值采取假设检验和可信区间策略对试验组和对照组进行优效性(Superiority)或非劣效性/等效性(Noninferiority/Equivalence)推断。近年来,有关配对二项资料的非劣效/等效性推断出现了众多的假设检验和可信区间估计策略,鉴于可信区间估计策略可以更直观、准确地进行临床判定,由此受到推崇。探讨目的本探讨通过考虑两组率的关联系数杂交两单组率的可信区间,构建两相关率差和率比的可信区间估计策略,采取Monte Carlo模拟策略对其统计性能进行比较探讨,探讨不同策略的适用范围和运用要求,为临床试验配对二项资料的浅析评价提供合理的统计策略学支持。策略1.两相关率差可信区间的构建。根据Zou和Donner提出的所谓再生方差估计(The Method of Variance of Estimates Recovery,MOVER)思想,选取单组率可信区间估计统计性能较好的Wilson策略、AC策略和Jeffreys策略,并考虑两组率的关联系数杂交构建出两相关率差的可信区间。在杂交历程中,选取8种不同的反映两相关率关联性的系数,与不同的单组率可信区间估计策略组合构成24种两相关率差可信区间估计策略。8种反映两相关率关联性的系数包括φ系数、Gamma系数、Kendall's tau-c系数、Somers'D平均系数、Kappa系数、列联系数、夹角余弦系数和改善的夹角余弦系数。2.两相关率比可信区间的构建。根据MOVER的思想,结合Fieller论述,选取单组率可信区间估计统计性能较好的Wilson策略、AC策略和Jeffreys策略,并考虑两组率的关联系数杂交构建出两相关率比的可信区间。在杂交历程中,选取8种不同的反映两相关率关联性的系数,与3种不同的单组率可信区间估计策略组合构成24种两相关率比可信区间估计策略。8种反映两相关率关联性的系数包括φ系数、Gamma系数、Kendall's tau-c系数、Somers'D平均系数、Kappa系数、列联系数、夹角余弦系数和改善的夹角余弦系数。3.模拟策略及参数设定。为了考量不同策略的统计性能,借助SAS9.2统计浅析系统,采取Monte Carlo模拟策略进行各不同参数设定下的模拟实验。两相关率差可信区间模拟实验参数设置：(1)对照组总体阳性率π+1取三个不同水平,即[0.05,0.1],[0.4,0.6],[0.8,0.95]范围；(2)两相关率差值△取三种不同水平,即0,[0.01,0.05],[0.1,0.2]范围；(3)两组二元变量相联系数ρ取四种不同水平,即[-0.1,0],0,[0,0.2],[0.4,0.6]范围。选取样本量在n较小(10≤n≤20)和中等大小(30≤n≤50)两种情况。对于以上各种参数的不同组合,各随机产生1000个向量(n, π+1, Δ,ρ)。分别计算构建的各种可信区间的精确覆盖率、预期区间宽度、左尾未覆盖率、右尾未覆盖率,考察各种参数取值范围不同情况的组合下不同可信区间的统计性能。良好的统计性能应体现为区间覆盖率更接近事先定义的名义水平,区间宽度更窄,左右尾未覆盖区域对称性更好。两相关率比可信区间模拟实验参数设置：(1)对照组总体阳性率π+1取三个不同水平,即[0.05,0.1],[0.4,0.6],[0.8,0.95]范围；(2)两相关率比值θ取三种不同水平,即0.7,1,1.1；(3)两组二元变量相联系数ρ取四种不同水平,即0,0.2,0.5,0.9。选取样本量在n较小(10≤n≤20)和中等大小(30≤n≤50)两种情况。对于以上各种参数的不同组合,各随机产生1000个向量(n, π+1, Δ,ρ)。分别计算构建的各种可信区间的精确覆盖率、预期区间宽度、左尾未覆盖率、右尾未覆盖率,考察各种参数取值范围不同情况的组合下不同可信区间的统计性能。良好的统计性能应体现为区间覆盖率更接近事先定义的名义水平,区间宽度更窄,左右尾未覆盖区域对称性更好。结果率差95%可信区间估计：在所有模拟情况下,基于Wilson策略结合φ系数、Tau-c系数和Somer'D平论文导读：合φ系数、Tau-c系数和Somers'D平均系数构建的可信区间策略估计的配对二项资料率差可信区间覆盖率能够较好的接近事先定义的名义水平,且在区间宽度上也有一定优势,具有较好的统计性能,由此是值得推荐的策略。在估计配对二项资料率比可信区间时,基于Wilson策略结合中系数、Tau-c系数、Somers'D平均系数和Kappa系数构建的率比可
均系数构建的可信区间策略覆盖率均非常接近事先给定的名义水平。其次是结合Gamma系数、Kappa系数、列联系数和改善的夹角余弦系数的可信区间,由这些系数构建的可信区间覆盖率在部分情况下低于名义水平。结合夹角余弦系数构建的3种可信区间覆盖率在很多情况下低于名义水平,统计性能最差。以基于的3种单样本率可信区间估计策略看,由Wilson和AC策略构建的可信区间覆盖率较好,由Jeffreys策略构建的可信区间覆盖率在很多情况下低于名义水平很多,性能最差。以构建的可信区间宽度看,在π+1靠近0.5时,基于Wilson策略构建的可信区间宽度最窄,其次是基于AC策略和Jeffreys策略构建的可信区间宽度；在π+1不靠近0.5时,基于Jeffreys策略构建的可信区间宽度最窄,其次是基于Wilson策略和AC策略构建的可信区间宽度。以双尾未覆盖率的对称性上未发现不同策略间显著的规律。率比95%可信区间估计：总体上,以结合的关联系数来看,结合Gamma系数、列联系数、夹角余弦系数和改善夹角余弦系数构建的两相关率比可信区间有着缺陷,由这些系数构建的可信区间覆盖率在许多情况下低于名义水平很多。以基于的3种单样本率可信区间策略上看,由Jeffreys策略构建的可信区间覆盖率相对最差,它在多数情况下低于名义水平,而且低于名义水平值很多。其次是基于AC策略构建的可信区间,在不少情况下也低于名义水平很多。相对来说,基于Wilson策略构建的可信区间覆盖率更接近事先定义的名义水平。以构建的区间宽度上看,不同的关联系数中结合夹角余弦系数和Gamma系数构建的可信区间宽度相对较窄,但由该系数构建的可信区间覆盖率不能很好的保证名义水平,所以该策略区间宽度较窄就失去了实际作用。结合其它系数构建的可信区间宽度体现相当。以基于的3种单样本率可信区间策略看,由Jeffreys策略构建的区间宽度相对最窄,其次是基于Wilson策略和AC策略构建的可信区间。以双尾未覆盖率的对称性上未见到不同策略间显著的规律。结论综合考虑,基于Wilson策略结合φ系数、Tau-c系数和Somers'D平均系数构建的可信区间策略估计的配对二项资料率差可信区间覆盖率能够较好的接近事先定义的名义水平,且在区间宽度上也有一定优势,具有较好的统计性能,由此是值得推荐的策略。在估计配对二项资料率比可信区间时,基于Wilson策略结合中系数、Tau-c系数、Somers'D平均系数和Kappa系数构建的率比可信区间覆盖率更接近名义水平,这几种策略是值得推荐的策略。关键词：配对二项数据论文可信区间论文率差论文率比论文Monte论文Carlo模拟论文
本论文由www.7ctime.com,需要论文可以联系人员哦。摘要3-7
ABSTRACT7-15
第1章 前言15-19

1.1 探讨背景及近况15-18

1.2 探讨目的18-19

第2章 单组率可信区间估计策略介绍19-24

2.1 近似的可信区间估计策略19-21

2.2 精确的可信区间估计策略21-24

第3章 基于率差的可信区间策略比较24-46

3.1 单组率可信区间估计策略的选定24-26

3.2 构建两相关率差的可信区间26-28

3.3 Monte Carlo 模拟实验28-30

3.4 Monte Carlo 模拟结果30-43

3.5 结论43

3.6 实例43-46

第4章 基于率比的可信区间策略比较46-65

4.1 单组率可信区间估计策略的选定46

4.2 构建两相关率比的可信区间46-47

4.3 Monte Carlo 模拟实验47-50

4.4 Monte Carlo 模拟结果50-62

4.5 结论62

4.6 实例62-65

第5章 总结65-69

5.1 结论65-66

5.2 讨论66-69

参考文献69-74
附录74-80
综述80-91
参考文献88-91
攻读学位期间的成果91-92
致谢92-94
统计学审稿证明94